【吳教恩醫師】標靶超貴、吃了又怕副作用?一顆藥背後有多少心血報乎你知

前言

癌症位居國人十大死因之首,許多民眾都飽受癌症所帶來的病痛困擾,但隨著醫學的進步,已經有許多方式可以來治療癌症,除了手術切除腫瘤之外,藥物方面亦從化學治療逐步進展到標靶治療與免疫治療。標靶藥物可以治療無法藉由手術根除的癌症,並且比較能專一性的針對腫瘤細胞進行全身性的毒殺。然而標靶治療往往因其高昂的醫藥費和未知的副作用讓民眾卻步,導致標靶治療過程難以完善執行,如此不僅浪費了可貴的藥物,更影響了治療的效果。本文將介紹標靶治療費用高昂的原因,並解釋其適應範圍與副作用,給予民眾面對精準化醫療時代的建議。文中估算的藥物研發成本,為參考文獻中估算在美國於2009-2018年上市的藥物,隨著經濟發展與研發困難度上升,藥物開發的成本可能會更高。

 

藥物的研發與成本

一個藥物要成功上市之前需要經過繁複的研發程序,不論是國內或國外的藥廠都會耗費許多成本與時間,一步步縝密的審查與調整才能確保藥物的有效性與安全性。在藥物發展初期,科學家與研發人員設計並研發出一種藥物,大約需花費3年到5年;並且此藥物還需進行臨床試驗前的動物試驗,大約耗時半年到1年。若將因效果不彰而在此階段被排除的藥物包含在內,進入臨床試驗前即需耗費成本約2.3億美元(74億元台幣)。

 

若藥物能成功進入臨床試驗,將會遇到三階段的考驗:第一階段測試藥物的安全性、第二階段測試藥物的有效性、第三階段將藥物與現存其他藥物進行優劣比較。第一階段臨床試驗約需要2~3年的觀察期,成本需耗費5300萬美元(16億元台幣);第二階段試驗約需2年的觀察期,耗費1億美元(31億元台幣);第三階段的試驗約需2年的觀察期,並耗費2.9億美元(91億元台幣)。

 

倘若三階段的臨床試驗皆順利通過,藥廠會將所有資料交由主管單位進行新藥查驗登記(New drug application, NDA),審查約需等待1~2年的時間方能正式上市。成功達到此階段並不計其餘隱性成本所需之研發費用的藥物,已達3.7億美元(116億元台幣)。

 

藥物研發的隱性成本

除了市面上成功研發的藥物外,藥廠還需承擔研發失敗之藥物所耗費的成本。根據統計,僅17.7%的研發藥物可以成功通過試驗上市販售。為了上市一種藥物,藥廠可能需要重複研發十幾次,才能有一項藥物完成上市並獲利。因此,若將所有隱性成本納入計算,一項藥物上市所需花費的總成本將高達44億美元(1364億元台幣)。而在眾多種類的藥物中,又以抗癌藥物所需花費的研發成本居首,因此標靶藥物的醫藥費普遍相對高昂。

 

藥物適應範圍越發狹小

抗癌藥物中化學治療的標的是快速分裂的細胞,雖然可以全面毒殺快速分裂的腫瘤細胞,卻也會傷害其他快速分裂的正常組織,如:傷害腸胃道黏膜導致腹瀉、傷害毛囊導致落髮、抑制骨髓導致抵抗力降低。而標靶治療則是藉由辨識腫瘤細胞上獨有的變異蛋白並進行抑制,較不會作用於正常組織,因此相較化學治療有較少的副作用

 

然而不是所有的癌症患者都適用標靶藥物,以肺癌的標靶藥物EGFR抑制劑來舉例,藥物辨識腫瘤細胞突變的生長因子EGFR並加以抑制,使腫瘤細胞無法生長而逐漸凋亡。使用標靶藥物前,須進行腫瘤切片並將所取得的腫瘤細胞進行基因檢測,有EGFR突變的患者才能使用此標靶藥物。臨床試驗的結果顯示對於有EGFR突變的患者,包含常見的突變L858R/第19外顯子缺失,這些患者使用標靶藥物治療,都比傳統標靶藥物治療肺癌效果更好。

 

雖然標靶藥物可以專一的抑制腫瘤細胞,但由於其適應症的限制,並不是所有患者都能使用,普遍性不足就會導致藥廠利益回收更加困難。隨著新藥越來越專一,副作用和抗藥性的問題雖逐漸減少,卻也導致藥費因適應症範圍狹小而節節升高。

 

精準化醫療的藥物雖然能造福少數患者,卻可能因為難以回收成本而少有藥廠願意投資製造。因此針對罕見疾病,政府可以投資龐大的資金協助製造罕見疾病的新藥,這種藥物稱為孤兒藥 (Orphen drug),有了政府的協助就可以避免罕見疾病患者成為醫療進展的孤兒。

 

民眾的解套方案

隨著未來醫學的進步,一定會出現更多新的治療方法並研發不一樣的新藥,全民健保乃公益性質的保險,不可能將所有高昂的藥物納入給付,因此建議民眾以商業保險來填補健保的不足。若有實支實付的醫療商業保險,則可用以補助生病時所需的高昂藥費,建議額度至少需10~20萬元,即可負擔大部分的藥價,並可以避免有藥可醫,卻沒錢用藥的窘境。基因檢測是目前癌症治療的趨勢,將來發展的新藥也會以精準化醫療的方向發展,因此基因檢測可以預測用藥效果,亦可以在治療方面對症下藥,藉此避免不必要的醫療支出

 

結語

生活在精準化醫療的時代下,過去療效不彰的疾病得以更全面並有效地進行治療,新興藥物雖要價昂貴,但考量背後所需的研發成本與隱性成本,即可理解高價藥費產生的原因。民眾對新興的藥物可能會覺得陌生,因而擔憂或不知所措,建議可以跟醫師多諮詢,了解藥物是如何運作以幫助自己、服藥的適應症等。若服用藥物後產生不舒服的症狀,千萬不要擅自停藥,可以跟醫師討論是否調整頻率或是換藥,才是正確的作法。

 

參考資料

Estimated Research and Development Investment Needed to Bring a New Medicine to Market, 2009-2018. Wouters OJ, McKee M, Luyten J. JAMA. 2020;323(9):844–853. doi:10.1001/jama.2020.1166

吳教恩
腫瘤科

林口長庚腫瘤科副教授級主治醫師

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